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AINRAがα1-アンチトリプシン欠乏症(AATD)に対するRNA編集薬候補品「AIR-001」のグローバル第I相臨床試験で、最初の患者への投与を開始しました
2026.04.17
株式会社ファストトラックイニシアティブ(以下、「FTI」)が運営する組合の投資先で、RNA編集治療薬の創薬を行う米バイオスタートアップのAIRNAが、α1-アンチトリプシン欠乏症(AATD)に対するRNA編集薬候補品「AIR-001」のグローバル第I相臨床試験で、最初の患者への投与を開始しました。
加えて、米国食品医薬品局(FDA)が、AATDの治療薬としてAIR-001に希少疾病用医薬品指定を与えたことを発表しました。
既に複数国の規制当局から第I相臨床試験開始が承認されており、グローバルの多施設治験として、11カ国・約20施設で患者の組み入れを行う予定です。
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